RNAvance

Dit EFRO-project behelst de bouw en inrichting van een pilootfaciliteit, die de steriele productie van nieuw ontworpen RNA-gebaseerde geneesmiddelen toelaat, voor eerste testen in mensen.

In de afgelopen jaren zijn tientallen nieuwe therapieën op basis van levende cellen en/of nucleïnezuren, zoals RNA, ontwikkeld. Met behulp van deze therapieën kunnen verschillende ongeneeslijke vormen van kanker nu succesvol worden behandeld, en genetische ziekten zoals hemofilie kunnen in de nabije toekomst misschien genezen worden met slechts één injectie. Daarnaast heeft de COVID pandemie ook geleid tot een grote doorbraak van RNA-vaccins. Deze RNA-producten worden momenteel ook uitgetest als antikanker geneesmiddelen.

Een nieuwe faciliteit voor cel- en gentherapieën (CGT) zal worden gebouwd in het Universitair Ziekenhuis Gent (UZGent) om de huidige faciliteit te vervangen. De huidige Good Manufacturing Practices (GMP) cleanrooms zijn momenteel te beperkt in capaciteit en zullen niet blijven voldoen aan de voorschriften. Met de nieuwe GMP faciliteit beoogt het UZGent het ontwikkelen en uittesten van nieuwe cel- en gentherapieën en RNA-vaccins en therapeutica mogelijk te maken voor bedrijven en ondernemende onderzoekers zowel in Vlaanderen als internationaal. Verscheidene van deze nieuwe therapieën zijn gepersonaliseerd omdat ze op maat van één patiënt gemaakt worden. Dit heeft als gevolg dat testen in dieren vaak weinig zin hebben. Hieruit volgt dan weer dat deze nieuwe technologie voornamelijk getest wordt op veiligheid door het uitvoeren van eerste testen in mensen. Om dit te kunnen doen op een veilige manier moeten deze RNA-gebaseerde behandelingen in GMP omstandigheden bereid worden. Dit is de kernactiviteit van de GMP faciliteit. Binnen de gevraagde faciliteit zullen deze innovatieve CGT worden vervaardigd in een steriele GMP-omgeving, zodat ze geschikt zijn voor menselijk gebruik. Op deze manier kunnen bedrijven en ondernemende onderzoekers snel, flexibel en lokaal eerste klinische testen doen met deze baanbrekende geneesmiddelen. Deze faciliteit zal bijgevolg de ontwikkeling van nieuwe therapieën en RNA-vaccins in Vlaanderen faciliteren en de positie van Vlaanderen als biotech hotspot versterken.

Enerzijds, is deze faciliteit toegankelijk voor bedrijven. Momenteel zijn er al twee lange termijn samenwerkingen met industriële partners rond RNA. Dit houdt in dat biotech bedrijven een CGT product op kleine schaal, bijvoorbeeld als gepersonaliseerd geneesmiddel, kunnen laten bereiden onder GMP zodat ze eerste klinische studies kunnen uitvoeren. Dit haalt veel risico uit de ontwikkelingspijplijn van biotech bedrijven en verhoogt bijgevolg de waarde van deze bedrijven. Anderzijds zullen de activiteiten van de GMP faciliteit bijdragen tot het oprichten van nieuwe spin-off bedrijven doordat ze ondernemende onderzoekers in staat stelt om nieuwe behandelingen te ontwikkelen. Dit leidt eveneens tot meer economische activiteiten in Vlaanderen.

Deze aanvraag betreft cofinanciering voor de inrichting van het deel van de GMP faciliteit gelinkt aan de productie van RNA-gebaseerde CGT en vaccins. Dit betreft 7 van de 17 cleanrooms, één kwaliteitslabo en bijhorende state-of-the-art apparatuur.